罕见的肠癌治疗组合在英国获得NHS的初步批准

一种用于治疗一种罕见肠癌的联合药物最初被英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)拒绝。

encorafenib和西妥昔单抗的靶向治疗组合正在被考虑用于那些癌症已经扩散并且在BRAF基因中有罕见错误的患者，一旦他们已经接受了化疗。

英国癌症研究中心表示，不推荐这种组合的决定将让那些受影响的人“失望”，并敦促制造商和NHS共同努力，解决目前围绕其成本效益的不确定性。

NICE的决定通常在威尔士和北爱尔兰以及英格兰被采纳，所以这个决定很可能会影响这三个国家的患者。苏格兰有一个单独的审查药物决定的程序。

肠癌治疗的“一步变化”

具有这种特殊基因突变的肠癌(BRAF V600E)更容易复发肠不携带DNA错误的癌症。一旦某人的癌症进展或复发，治疗通常是化疗。根据他们的第一轮治疗，这通常是FOLFIRI或trifluridine-tipiracil。

患者告诉NICE, encorafenib和西妥昔单抗的靶向治疗组合可以显著提高人们的生活质量，因为与目前的这些化疗相比，该组合的副作用更易于管理。

临床医生说，这种治疗代表了BRAF v600e阳性肠癌治疗的“一步变化”，是第一个针对突变的联合治疗。近年来，这种类型的肠癌的生存率几乎没有改善，尽管在肠道方面有所改善癌症总体生存。

晚期临床试验结果显示了总体生存效益，服用靶向双药的患者平均生存9个月，而服用两种不同的化疗和西妥昔单抗组合的患者平均生存5.4个月。

病人和临床医生告诉NICE药物组合提供了一种重要的治疗疾病的新方法，可以显著提高患者的生活质量。但NICE对临床试验结果的担忧意味着，与现有的治疗方案相比，这种组合能给患者带来多大的好处仍不清楚。——emlyn Samuel，英国癌症研究中心政策发展负责人。

对试验设计的关注

然而，在发布最初的建议时，NICE对试验的设计表示了担忧，这使得很难判断NHS患者是否会从试验结果中看到相同水平的益处。

首先，它指出，在试验的对照组中使用的组合没有在NHS护理中使用，而且它没有发现足够的组合可靠的数据根据英国国家医疗服务体系的标准治疗方法，重新研究研究结果。这意味着它不能确定服用这种新疗法而不是这些标准疗法的患者能获得多少“额外的”益处。

其次，NICE解释说，在试验中疾病进展的患者接受了NHS不提供的各种后续治疗。这意味着NICE没有好的数据，他们可以用来估计在接受NHS的新组合后疾病进展的患者可能存活多久。

这些不确定性意味着NICE不能自信结合将会物有所值，也能很好地利用NHS的预算。该决定将在今年晚些时候重新审议。

塞缪尔说:“我们敦促英国国民医疗服务体系、NICE和药物制造商继续合作，帮助解决这些不确定性，确保所有患者都能尽快得到最好的治疗。”