在ret驱动的髓样甲状腺癌中，selpercatinib有强烈持久的反应

Selpercatinib (Retevmo)是一种针对由RET基因突变或改变引起的癌症的药物，在一项临床试验中对甲状腺髓样癌患者的肿瘤缩小有效，大多数患者存活了一年以上，疾病没有进展。

该药对既往无治疗的患者和靶向治疗的患者均有效抗癌药物马萨诸塞州总医院(MGH)癌症中心的研究员Lori J. Wirth医学博士和他的同事报告说，在使用其他多靶点药物治疗后疾病进展的患者中也存在这种情况。

Wirth说:“我们看到的是selpercatinib非常好的疗效和非常好的耐受性的结合。”“有效率很高，反应非常持久，而且总体来说，这种药物不会引起很大的毒性。”

Wirth是一项发表在新英格兰医学杂志报告1/2期试验结果。该试验为美国食品和药物管理局(fda)于2020年5月批准selpercatinib用于晚期或转移性ret突变髓质的12岁及以上成人和儿童奠定了基础甲状腺癌症需要全身治疗的转移性直肠癌驱动的成人小细胞肺癌以及对放射性碘有耐药性的晚期或转移性ret融合阳性甲状腺癌患者(12岁及以上)，需要全身治疗。

Selpercatinib是首个被批准的针对由RET基因突变或改变引起的癌症的药物。RET基因突变导致70%的髓样甲状腺癌(MTC)，而RET基因融合(两种不同基因部分的异常结合)导致所有非小细胞肺癌的1 - 2%和其他甲状腺癌的10 - 20%。

医生通常用靶向RET和多种其他酶(激酶)的药物治疗RET相关癌症患者，这些酶通常存在于许多不同类型的癌症中。但两者是多元的激酶抑制剂vandetanib和cabozantinib目前被批准用于治疗甲状腺髓样癌，但它们有严重的脱靶副作用，限制了它们在rt驱动型癌症患者中的使用。

Wirth解释说:“如果你有一种清洁的RET特异性抑制剂，如selpercatinib，那么你就可以非常强烈地抑制RET，更有力地打击驱动改变，产生更好的副作用。”

在试验的客观缓解率，一个显著的和临床重要的肿瘤缩小的测量，在使用selpercatinib治疗的ret突变的骨髓性甲状腺癌患者中，之前使用vandetanib, cabozantinib或两者都使用的患者为69%;73%的类似患者没有接受其他任何一种药物;79%为既往治疗过的RET融合阳性甲状腺癌患者。

总的来说，82%以前接受过治疗的甲状腺髓样癌患者和92%没有接受vandetanib或cabozantinib治疗的患者至少活了一年疾病进展．

selpercatinib最常见的副作用是高血压肝脏酶水平升高，钠水平下降，腹泻，所有这些都是可控的。162名患者中只有4人因副作用而停止服用selpercatinib。

Wirth和他的同事已经启动了一项国际三期试验，比较selpercatinib与vandetanib或cabozantinib作为ret突变型髓样甲状腺癌的一线治疗方法。