研究人员发现新的潜在治疗朊病毒疾病

一项新的研究在核酸的研究由牛津大学出版社出版,建议一个可能的病人患有朊病毒疾病有效的治疗策略。

朊病毒疾病是一个快速致命的,目前无法治愈的神经退行性疾病。而朊病毒疾病是非常罕见的,它通常导致快速退化。对300例朊病毒疾病据报道每年在美国。最常见的朊病毒疾病,是影响人类克雅氏病的疾病。牛海绵状脑病,俗称疯牛病,是另一个朊病毒疾病。朊病毒引起的疾病是扰乱正常的人类朊蛋白的结构,生产有毒聚集在大脑中。由于朊蛋白疾病中心,减少病人的朊蛋白水平是一个有前途的治疗方法。

索尼娅Vallabh资深作者知道她之前的朊病毒蛋白基因的突变形式转行成为patient-scientist和倡导的治疗。她和她的同事曾发现反义寡核苷酸,减少水平的朊蛋白可以扩展错误折叠朊病毒感染动物的生存。虽然这些初始数据是有前途的,之前的许多关键问题仍然是治疗发展的可能。

Vallabh领导的研究小组在广泛的哈佛和麻省理工学院,冬青科嗒西维西慈在Ionis制药、Deb麦克劳克林研究所的小屋,报告一个反义治疗的临床前研究的结果对朊病毒疾病。在这个新的工作,使用一组扩展的朊蛋白定位反义寡核苷酸,作者全面的临床发展奠定了基础。这项研究表明,跨多个治疗模式,减少朊病毒感染实验动物的朊蛋白水平显著扩展了他们的生存。

研究人员表明朊病毒蛋白质含量的减少可以三重朊病毒感染动物的生存。即使朊病毒蛋白质含量减少少量,应该更容易实现临床,导致重大的生存利益。

朊蛋白是有效的减少朊病毒株和一系列不同治疗时间点。研究人员表明,减少朊蛋白任何症状出现之前是有效的。第一次他们还证明,单一剂量的朊蛋白降低疾病的治疗可以逆转标记即使有毒团在大脑中形成的。

“虽然仍有许多步骤之前,“Vallabh说,“这些数据给我们乐观地认为,直接在基因的朊病毒疾病,基因靶向药物设计为低朊蛋白水平在大脑中可能被证明是有效的,诊所。”

这篇文章,“朊病毒蛋白质降低疾病修饰治疗过朊病毒菌株、阶段和端点”是在8月10日向公众开放。

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