为什么我们应该相信注册临床试验

在的时候我们必须依靠COVID-19药物和疫苗的临床试验,一项新的研究美国国家科学院院刊》上(PNAS)带来的好消息关于注册临床试验的可信度。

作者是两个博科尼教授经济学,杰罗姆加入和Marco Ottaviani前MSc的学生他们的,现在基督教Decker在苏黎世大学的博士生。

在临床试验中,统计显著性是一个关键的营销批准新药的先决条件。低于某一阈值的意义,试验的结果可以,事实上,是由于机会而不是药物的功效。由于研究成本和巨大的潜在利润的诱惑制药公司赞助试验,调查人员可能会受到压力,美化数据,一个标准的说法。以前的研究报告的统计检验结果科学期刊在多个学科确实立即检测到一个异常浓度的意义价值高于意义阈值,提高选择性报告以及操作的怀疑。

加入,Ottaviani和德克集中他们的注意力试用注册在ClinicalTrials.gov,世界上最大的注册中心,专注于不同的第二阶段和第三阶段试验的结果相同的药物。在二期药物的疗效是最初建立在一个小样本的人(通常是在低);在第三阶段的安全性和有效性确认在一大群志愿者(通常在低成千上万)。合理的预期统计显著性第二阶段将在第三阶段试验证实,记录一个显著性水平下阈值在第二阶段将暂停。

所有注册试验,观察周围的学者观察不连续意义只在第三阶段的阈值,而不是谴责飙升之前的研究:试验略高于阈值比预期略多。他们有限的观测试验注册的十大制药公司和小型运营商。而规模较大的公司更倾向于暂停实验在二期阈值下,小公司更倾向于继续阈值下的试验,最终记录更高份额III期试验超过阈值。试验结果高于阈值的预测共享第三阶段对大公司来说是65%,和实际记录分享68%;与小公司(带少第三阶段也有前途的药物的候选人),这些数字分别是57%和76%。

“即使在由小公司三期试验的情况下,“Ottaviani教授解释说,“我们不观察的结果略高于阈值的意义。我们认为透明度的注册过程是关键。”