注册表的数据足够的质量可扩展的评估药物中获益

尤其是在加速药物的批准的情况下和罕见病药物(孤儿药物),可用的证据市场准入的时候往往是早期效益评估药物的不足。通常,研究太短或没有patient-relevant结果收集数据。比较与德国标准也常常缺乏。为了弥补这样的证据缺口,在未来,常规实践数据也被包括在早期评估药物中获益。

但是必须的数据收集和处理,这样就可以使用的联邦联合委员会(G-BA)效益评估在德国吗?为了回答这个问题,G-BA委托研究所质量和效率在卫生保健(IQWiG)发展科学概念为常规实践数据的生成及其分析效益评估药物尤其是对量化的选择一种新药的好处。根据“der Arzneimittelversorgung Gesetz皮毛mehr Sicherheit”(GSAV、法律供给的安全药物),G-BA可能在未来委员会日常实践数据的收集选择药物支持量化的好处。

总结的最重要结果IQWiG分析,于尔根•Windeler IQWiG的主任,指出:“广泛的文学分析的方法论和密集的讨论与注册中心运营商和外部统计学家我们得出的结论是,对于高质量的病人登记,可以研究基于这些注册中心和使用扩展的日常实践中收集的数据评估药物中获益。”

这样的注册表可以有或没有随机化进行了研究,但高质量的数据是在两种情况下的决定性因素。

特别是为了支持个人注册和注册中心景观在德国一般在日常实践数据的收集,目前的国内和国际的基础上建议,IQWiG编译数据质量和数据质量保障标准的常规实践效益评估数据收集药物,凝聚他们要点,组织他们在一个清晰和简洁的方式。此外,快速报告提供了注册表操作,支持注册研究以及卫生政策决策者与特定的行动建议如何在注册中心日常实践数据的收集可以用于评估药物中获益。

关注常规做法在注册中心数据的集合

日常实践数据收集的数据通常的卫生保健的上下文中可以接收下的药物的患者群体评估在经批准的治疗适应症。在研究中收集到的数据可以有或没有随机化。

快速报告中,IQWiG作者描述常规实践数据的使用效益评估药物强制要求比较新药和比较器治疗G-BA指定的,这使得有必要进行比较研究。在一般情况下,四个数据收集工具可供比较研究:一些具体数据收集以及数据收集从注册中心,患者电子病历,医疗保险基金的索赔数据。

IQWiG作者确信常规实践数据的收集和处理患者电子病历和索赔数据从医疗保险基金目前不可能对效益评估药物和不可能在不久的将来。这主要是因为这些来源的数据质量是不够的,重要的数据收集。这些问题无法在中短期内解决。相比之下,评估疾病病人注册取得了积极成果。

注册表的数据质量得到了改善

IQWiG作者指出,数据收集工具的比较研究,主要不是针对注册最有可能提供的选择适应这些研究数据收集要求。这个问题的必要数据规范和数据质量。

作者也指出,这个问题是否已有病人注册目前适合日常实践数据的收集根据社会§35码书(SGB V)不能一般地回答。这取决于各自的注册中心,最重要的是,在特定的研究问题。在讨论选择的注册表操作,然而,人们还清楚地发现,从技术和组织的角度来看,注册通常准备执行任何必要的扩展的数据集。

托马斯•凯泽IQWiG的药物评估部门负责人解释说:“近年来,目标和范围文档注册中心的扩展。特别是,增加文档注册中心的临床信息,可以用来描述患者群体,干预措施和效益评估的结果是一个重要的进步。对于特定的研究问题,数据patient-reported结果也应包括在注册表中。这已经是在一些注册。”

效益评估总是需要公平的比较

IQWiG作者所强调的,如果日常实践数据用于受益评估,它必须考虑任何结论的基础干预的影响是一个比较。这是因为只有比较的基础上,有可能区分“干预后”和“由于干预”;这种区别对于因果结论是必要的。比较才有意义,如果起始条件是公平的(相似的组的预后因素)。理想情况下,这是通过随机化,即研究对象的随机分配两个研究武器。

当没有随机化进行研究,影响因素的调整(混杂因素)是评估的一个重要组成部分。为此,有关confounders-such伴随疾病的严重程度或遗传mutation-must确定数据收集和记录。数据的完整性和准确性在混杂因素一样重要的其他数据。根据研究问题和已有的数据,因此它可能更少的资源密集型和随机化进行研究。

IQWiG作者指出,为了能够使用常规实践比较研究受益评估,它应该已经确保研究过程和研究计划阶段,收集的数据是必要的质量产生可判断的结果。

因此他们编译一个明确的标准来确保只有列表数据足够的质量。这个列表分为四类:强制性标准确保数据质量;通用标准,总是与注册相关的研究药物的使用效益评估;一般标准,根据研究问题,注册研究相关药物的使用效益评估;和标准的实现程度是评估与研究的问题。

托马斯·凯瑟指出:“在特定的适应性测试注册中心,这个列表应该用来评估各自的研究问题是否已经收集所有必要的数据还是可能的赤字可以纠正与合理的努力基于注册学习。”

没有随机化,不超过一个提示的影响是可能的

较小的预期治疗效果比较的差异,更重要的是一个公平的比较相似的上述组的预后因素。,IQWiG作者得出结论,从没有随机化比较研究,结论来自观察到的影响方面的利益或损害干预只是有意义的如果超过一定的效果。否则,它不能排除观测效应并不干预造成的,而是由混杂因素。因为没有随机化它不能被排除在外,即使是在一个良好的学习,未知的混杂因素可能会影响结果,因此一般不可能超过一个提示的影响来自没有随机化的比较研究。

根据IQWiG的分析,是否可以考虑回顾性研究设计取决于可用的数据源包含必要的数据所需的质量。因此,比较患者群体接受一种新药的患者群体组成的历史控制只出现现实如果使用相同的数据源(例如特定疾病临床注册表)。

基于注册的随机试验作为一个选项

一般来说,比较研究与随机化总是有更高的信息价值,比那些没有随机化。他们仍然金本位制,因为量化的好处更加可靠。IQWiG作者强调,特别是后药物批准,常规做法比较试验与随机化可以决定在现有的研究问题也进行有限的数据集合的“大型简单试验”。在注册中心有一个额外的潜力进行研究,加快研究,让他们不那么复杂和资源密集型(基于注册比较研究随机化)。

于尔根•Windeler IQWiG的导演,总结道:“一代的常规实践数据和他们的分析可能是可行的在不久的未来,除了一些具体数据收集,只能通过数据收集从注册中心。我们有记录,数据必须在注册中心和质量。注册运营商非常开放的讨论,所以我希望第一个数据从高质量的注册中心很快就会使用效益评估药物。”In this context, Windeler also calls on politicians to act: "The conditions for high quality registries could be better. This concerns both funding and the fact that there are different requirements for data protection in different German federal states."