基因治疗:新的DNA转运体的发展
马丁·路德大学哈雷-维滕贝格(MLU)药学院的科学家们为未来的基因疗法开发了新的递送载体。由Christian Wölk博士领导的一组研究人员正在使用人造脂肪将DNA运输到细胞中。科学家们在与马尔堡大学药剂师合作进行的一项研究中展示了这种技术的效果。这项研究已发表在生物材料科学．
基因治疗是治疗由基因缺陷引起的疾病的唯一方法理论上讲，有缺陷的基因被一个健康的器官所取代，从而消除了疾病的原因。先天性免疫缺陷,先天性失明镰状细胞贫血症都可以用这种方法治疗。甚至是癌症细胞可以通过基因改造变得无害。然而，这种治疗方法在实践中遭遇了许多挫折，到目前为止，只有六种基因疗法在欧洲获得批准。
除了生产所需的基因片段外，最大的障碍之一是将DNA运输到细胞并到达体内的目的地。迄今为止批准的少数基因疗法使用改良病毒来做到这一点。这些病毒感染细胞并引入DNA。然而，这种方法存在风险，因为病毒会引发强烈的免疫反应。它们的生产也非常昂贵和耗时。
因此，在Andreas Langner教授的领导下，Christian博士Wölk在MLU药学院的初级研究小组正在研究一种将DNA引入人体细胞的新系统。“非病毒式系统非常有吸引力，因为它们很容易生产，”Wölk说。唯一的缺点是它们的效果会随着时间的推移而减弱，而且必须重新服用。他的研究小组使用脂质体，这种脂肪泡已经被用作各种其他药物的载体。它们与DNA中的核酸结合形成所谓的脂质体。它们与细胞膜融合并将其内容物释放到细胞中。
哈雷的药剂师开发了四种适合DNA运输的人造脂肪(脂类)。一种是脂质DiTT4，目前正在进入下一阶段的临床前试验。如果这些试验成功，人类的临床研究将会跟进。“最近的研究非常有希望，”Wölk说。脂质能够包裹核酸，保护它们不被酶降解，并非常有效地将它们引入细胞。药剂师茱莉亚·吉塞尔布雷希特表示，这项技术的一个重要方面是它不需要共脂。“这一优势可以实现简单、可重复的生产，这对以后的临床应用是必要的。”Giselbrecht和马尔堡大学的Shashank R. Pinnapireddy博士是这项研究的主要作者，该研究已发表在《柳叶刀》上生物材料科学．
然而，仍有一些挑战需要克服。例如，研究人员仍然需要澄清DiTT4直接注射到体内时，会释放哪些细胞。已经被批准的疗法通常在将细胞注射入体内之前先在体外修饰细胞。然而，由于DiTT4与血液成分非常兼容，系统应用是可能的，Giselbrecht解释说。
Wölk因此有信心，在Halle开发的脂质将在未来用于基因治疗。Wölk说:“我们相信这个系统是有效的。”除了马尔堡菲利普斯大学，莱顿大学也参与了该研究项目。Wölk还计划在莱比锡大学(University of Leipzig)开展这一课题的研究。
