在欧洲获得快速批准的药品可能无法提供预期的临床效益
根据9月10日发表在开放获取期刊上的一项研究，欧洲通过两种快速评估途径授予的大部分上市许可是基于未经验证的替代终点，而不是临床结果《公共科学图书馆·医学》杂志上伦敦玛丽女王大学的Patricia McGettigan及其同事进行了研究。
新药品的批准，以满足未满足的需求公共利益如果欧洲药品管理局的药品监管机构同意通过包括有条件上市许可(CMA)和加速评估(AA)在内的快速评估途径对其进行评估，则可能会加速。在通过加速途径评估支持产品的关键试验中，替代终点(例如，那些基于a血液测试或放射学改变)相比于等待预期的药物开发时间减少临床结果(例如，对患者的感觉或功能或生存时间有好处)。然而，目前尚不清楚监管机构批准是基于替代终点而不是临床结果的频率，也不清楚关键试验中使用的替代终点与临床结果改善的对应程度有多准确。为了解决这一知识差距，McGettigan和同事们使用欧洲公共评估报告(epar)来确定2011年至2018年通过CMA或AA途径授权的支持产品的关键试验的主要终点。
大多数研究的加速批准(46/ 51,90%)是基于替代终点，没有一个被证明能可靠地预测临床结果(即，未经验证的替代终点)。在总共报告的49个替代终点产品中，大多数产品被评为合理可能(n= 30,63%)或具有生物学合理性(n= 45,94%)预测临床结果。监管机构向处方者和患者提供的信息并没有始终如一地解释，该产品的批准是基于报告替代终点的试验，而不是临床结果。
作者指出，这些发现仅适用于两种加速途径，可能无法推广到通过标准授权的产品通路．尽管如此，根据作者的说法，epar和总结产品特征文件，包括患者信息传单，需要一致地陈述关键端点的性质和局限性试用支持快速授权，使处方者和患者认识到实际临床效益证据中的不足。对于未经验证的替代终点支持的产品，监管机构应对上市许可持有人采取批准后措施来确认临床效益。
