我们可以修复大脑吗?承诺的干细胞技术治疗帕金森病

细胞替代可能会扮演越来越重要的角色在缓解帕金森病(PD)的运动症状。写在一个特殊的补充帕金森病杂志》上专家描述新开发的干细胞技术,可以用来治疗疾病和讨论伟大的承诺,以及重大挑战,干细胞治疗。

今天最常见的PD治疗是基于增强nigro-striatal通路的活动在大脑中与dopamine-modulating疗法,从而增加纹状体多巴胺的水平,改善运动障碍相关疾病。然而,这种治疗有显著的长期的局限性和副作用。干细胞技术治疗PD的承诺和可能会扮演越来越重要的角色在缓解至少运动症状,如果不是别人,在未来的几十年。

“我们迫切需要一个更好的方法帮助人们与PD。它是全世界在增加。仍然没有有效的治疗,药物只有部分完全不配合治疗和运动问题,“DPhil合作者克莱尔Henchcliffe解释说,医学博士,从神经学,威尔康奈尔医学院神经外科学系,纪念斯隆凯特林癌症中心,纽约,纽约,美国;和马林Parmar博士从瓦伦堡神经科学中心和隆德干细胞中心,隆德大学,瑞典隆德。“如果成功,使用干细胞细胞作为一种移植多巴胺生成的源泉神经细胞可以改变未来的PD患者的护理。单一的手术可能会提供一个移植,在病人的寿命,减少或完全避免dopamine-based药物的必要性。”

作者分析了新开发的干细胞技术可以用来治疗PD,以及临床研究人员正在非常迅速地将这种技术早期的临床试验。在过去,大多数移植在PD的研究使用人类细胞从流产的胚胎。虽然这些移植能够生存和功能多年,有科学和伦理问题:胎儿细胞供应有限,他们是高度质量控制变量和困难。只有一些患者受益,从移植一些发达的副作用,如无法控制的运动称为运动困难。

最近干细胞技术进步意味着质量,一致性,活动,和安全可以放心,可以无限量增长本质上是在实验室中产生多巴胺的神经细胞的移植。这种方法正在迅速进入临床试验的初始测试。起始物料的选择也扩大了多个人类胚胎干细胞系的可用性,以及可能产生诱导多能细胞,或神经细胞来自患者自身的血液或皮肤细胞。第一个系统使用多能干细胞临床移植试验捐赠组织于2018年开始在日本。

“我们正在进入一个非常激动人心的时代对干细胞疗法,“Parmar博士评论说。“第一代细胞正在试着和干细胞生物学和基因工程的最新进展,承诺在未来更好的细胞和治疗。有很长的路要走证明干细胞修补治疗将是如何工作的,并多了解什么,在哪里,以及如何实现细胞,谁。但是技术近年来的巨大的进步使它容易推测细胞替换可能会扮演越来越重要的角色在缓解至少运动症状,如果不是别人,在未来几十年。”

”几个研究小组,包括我们自己的中心,迅速朝着测试干细胞治疗PD,不仅有开车去改善我们的病人什么是可能的,但也意识到我们的最佳机会是跨组织协调的努力,“Henchcliffe博士补充说。“现在,我们只是讨论逻辑的第一步在PD使用细胞疗法。重要的是,它可以打开方式能够工程师细胞提供优越的待遇,可能使用不同类型的细胞来治疗不同症状的帕金森病运动障碍和记忆丧失。”

“这肯定大脑修复方法PD有很大潜力,未来二十年也可能看到更大的干细胞工程的进步干细胞定制的特定的病人或病人组,”帕特里克•Brundin评论,医学博士,博士,Van Andel研究所,大急流城,美国,和j·威廉·兰斯顿·医学博士斯坦福尤德尔中心,病理学,斯坦福大学,帕洛阿尔托,CA,美国》帕金森病杂志》上。”与此同时,有一些生物、实用、和商业障碍需要绕过这成为常规疗法”。