研究人员发现了用于ALS诊断和预后的有前途的蛋白质

来自北卡罗来纳州立大学的研究人员已经确定了蛋白质，其在早期诊断肌萎缩侧硬化（ALS）和更准确的疾病预后。

ALS通常被称为Lou Gehrig的疾病，是一种影响脑和脊髓的进步性神经退行性疾病。目前，没有有效的治疗或治愈。

“目前的平均时间从出现症状到诊断ALS患者是1比1½年,”Michael Bereman说,在生物科学助理教授数控状态,蛋白质组学的核心领袖在北卡罗莱纳州的人类健康和环境中心(CHHE)和一篇论文的第一作者描述的工作。“在此期间，病人花费了大量的时间和金钱。一旦病人有了诊断，我们现在要监控的工具疾病进展是非常主观的。“

Bereman于2015年被诊断为ALS，首先知道目前诊断和预后方法的缺点。因此，他和他的国家统计局的同事决定寻找ALS患者的生物标志物，可能会潜在速度诊断，并给予医生更准确地了解疾病进展。

该小组获得了脑脊液(CSF)样本血浆33名肌萎缩性侧索硬化症患者和30名健康人“我们在寻找差异蛋白质丰富,“Bereman说。“基本上，如果肌萎缩性侧索硬化症液体中某一特定蛋白质的含量高或低，就会被认为是一种值得关注的蛋白质。”

使用质谱法，它们在流体中鉴定了超过1,000种不同的蛋白质，然后使用先进的机器学习技术来开发由多种蛋白质组成的模型。“蛋白质的结合真正改善了任何单一蛋白质的诊断和预后价值，”Bereman说。从CSF中发现的蛋白质开发的模型被证明比血浆中的蛋白质更有用。然而，Bereman注意到血浆中的测定显然存在的可能性，这将是较少的侵袭性。

Bereman选择了两种看起来很有前途的用于诊断和预后的蛋白质，然后进行了进一步的分析，以验证它们作为生物标记物的有效性。这些蛋白质，几丁质酶-3 like1和α -1抗凝乳蛋白酶，与大脑中的免疫系统激活有关，因此也可以作为一种客观的方法来衡量目前针对缓和这一途径的治疗的有效性。有趣的是，免疫系统激活也被认为在其他神经退行性疾病中发挥作用，如帕金森氏症和阿尔茨海默氏症，这表明该检测也可能用于这些疾病。

“我们的目标是创建一个可以让医生更快地提供医生的蛋白质目标诊断对于ALS患者，以及测量疾病进展的客观方式，或者测试新药的疗效，“Bereman说。”我们的下一步将在流体中查看这些蛋白质及其信号通路的变化已从als纵向收集耐心。"

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