细胞疗法，现在是手工的和昂贵的，走向大规模生产
不久以前，操纵活细胞作为治疗手段还是一门困难而神秘的艺术。只有少数生物医学公司和学术实验室可以宣称精通。
但近年来，关于如何做到这一点的知识出现了爆炸式增长细胞工作，他们如何患病，如何治愈。自2017年以来，已有三种突破性的细胞和基因治疗产品获得批准;两个治疗复发性血癌，一个治疗导致失明的遗传疾病。
这一转变吸引了近70家公司来到加州的拉霍亚，参加今年在梅萨举行的细胞与基因会议，这是该领域的年度会议。
现在，这些治疗费用昂贵，只对少数患者进行。但通过大规模生产扩大这一手工产业的规模有望降低成本，并为更多的人带来好处。
为了应对这波细胞疗法浪潮，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)一直在更新其评估疗法的标准，这些标准是针对药片和药物注射而不是活细胞制定的。
圣迭戈Organovo公司的首席执行官泰勒·克劳奇说:“这是整个会议的本质，对食品和药物管理局来说，把像人类生物学这样黏糊糊的、多变的东西定性、包装并推向临床的过程是前沿的。”
Organovo因销售“生物打印”产品而成名。人肝细胞用于潜在药物的毒理学筛选。圣地亚哥号公司正准备将这项技术应用于终末期肝病患者，克劳奇说。
克劳奇说，该公司从捐赠者的肝脏中收集细胞，用一种设备将细胞排列成三维形式，各种细胞相互支持，并将它们打印出来。
克劳奇说，移植的肝细胞可以补充患病肝脏的功能，直到找到供肝，甚至可能帮助患者自己的肝脏恢复。
克劳奇说，该公司计划在2020年申请开始临床测试。
另一家出席会议的公司Athersys正在对其治疗血块引起的中风的细胞疗法进行晚期或三期临床测试。该产品被称为MultiStem，由从捐赠者骨髓中提取的细胞组成，在实验室中培养并冷冻。克利夫兰这家公司的董事长兼首席执行官吉尔·范·博克伦(Gil Van Bokkelen)说，在需要的时候，它们会被解冻，然后注入病人体内。
他说，MultiStem由一类在实验室中增殖的细胞组成，因此来自一个捐赠者的细胞可以产生“数百万的临床剂量”。Van Bokkelen说，这些细胞减少炎症，促进再生，并被患者的免疫系统所耐受。
“我们可以像管理O型血一样管理它们，”他说。
圣地亚哥的ViaCyte公司正在临床测试一种1型糖尿病的细胞疗法。这家位于圣地亚哥的公司的产品取代了在疾病中被破坏的产生胰岛素的胰腺“β”细胞。
其中转胚胎干细胞转化成它们的前体β细胞．然后将这些细胞封装在植入患者体内的设备中。该公司正在测试这种方法的两种变体。
早期的一种人体测试方法是使用半透膜保护的细胞，但当该设备导致纤维组织生长时，遇到了障碍。这阻碍了胰岛素向患者的扩散。测试已经暂停，ViaCyte正在Gore- tex的制造商戈尔联合公司(W.L. Gore & Associates)的帮助下重新加工封装材料。
ViaCyte的首席执行长莱金德(Paul Laikind)说，一旦获得批准，这项试验预计将于明年重启。
与此同时，ViaCyte公司已经开发出了一种稍微不同的设备，可以让细胞和患者组织直接接触。这有引发免疫反应的风险所以病人接受这种装置的人必须服用免疫抑制药物。
莱金德说，到目前为止，副作用与服用免疫抑制药物的副作用类似，而且似乎是可控的。但要知道这些细胞是否能产生治疗所需的胰岛素还为时过早。
患者和其他想从这些公司获得更多临床试验信息的人可以在网站上搜索该公司的名称www.clinicaltrials.gov．
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