阿尔茨海默病和帕金森病的预防性治疗
阿尔茨海默病的诊断对患者来说是毁灭性的，因为这种类型的痴呆症仍然没有治愈方法。在阿洛伊斯·阿尔茨海默第一次描述它的一百年后，我们既没有治疗它的药物，也不知道是什么导致了严重的大脑损伤。总部位于欧盟的AETIONOMY项目可能会带来研究方面的突破:夫琅和费的科学家们已经与各种合作伙伴合作，以确定早期疾病机制。他们希望利用基于模型和大数据的方法来推进对这种疾病原因的研究。
在老龄化社会，越来越多的人患有痴呆症。全球约有4600万人受到影响，据估计，到2050年，这一数字将上升到1.31亿左右。阿尔茨海默氏症和帕金森氏症是这种疾病最常见的两种形式，目前仍没有治愈方法。现有的药物充其量只能缓解症状——它们无法阻止大脑的缓慢恶化。对于制药行业来说，神经退行性疾病是一个高度相关，但风险很大的研究领域。数十亿欧元已经投入到研究中，但开发一种有效治疗记忆丧失的药物的努力仍然没有成功。有前景的药物经常在最终(III期)临床研究中失败。
了解阿尔茨海默病的分子原因
但为什么我们仍然不知道是什么导致了这种疾病?“迄今为止，研究和分类都是基于症状的。今天仍然用于疾病诊断的医学分类系统可以追溯到19世纪中期。例如，来自分子生物学领域的新见解没有得到充分的解释，”Fraunhofer算法和科学计算SCAI生物信息学系主任、欧盟AETIONOMY项目的学术协调员Hofmann-Apitius教授说。这项研究计划旨在改变这一状况，根据它们对神经退行性疾病进行分类疾病的机制而不是他们的临床症状因此，该项目的目标是系统地编目分子疾病机制，并确定这些疾病机制活跃的患者群体。然后，他们计划为这些患者群体提出具体的治疗方法。
这种方法的主要挑战是，研究人员想要了解阿尔茨海默病的分子原因，而不能回到疾病最初出现的时候。毕竟，导致神经退行性疾病的功能失调过程可以激活致命过程，最终在临床症状出现前20至30年导致痴呆。
确定新的疾病机制是一项挑战，因为触发特定症状的物理过程可能因患者而异。霍夫曼-阿皮提乌斯说:“对于所有患者来说，可能不只有一种相同的疾病机制，而是有许多触发因素和机制，它们对不同个体发展为这种疾病的风险有不同的影响。”例如，遗传学和表观遗传学发挥了一定作用，但正如几年的相关流行病学证据所证实的那样，儿童时期的病毒感染、精神压力和创伤性脑损伤也会增加未来患神经系统疾病的风险。
建立基于机制的分类
阿尔茨海默病和帕金森病是在分子和细胞水平上发展的，因此这就是AETIONOMY所解决的问题，目标是在2018年底之前建立基于机制的两种疾病的分类法或分类。联合领导该项目的UCB生物制药公司的菲尔·斯科迪斯博士说:“如果我们想确定哪个病人需要哪种药物，重新分类是很重要的。”
弗劳恩霍夫SCAI的研究人员正在采用大数据方法进行重新分类。Hofmann-Apitius说:“我们正在使用大数据来收集诊所、公司和图书馆的所有患者数据和出版物，然后将其链接起来创建一个知识库——这个知识库现在已经可用了。”为此，研究人员和他的团队使用了他们自己开发的软件:SCAIView使用户能够快速定位大量文本中的聚合信息。在几分钟内，计算机就能阅读数百万份出版物，并将它们转换成一个连贯的疾病模型。其结果是一个图形模型——一个因果联系因素的网络。该知识库现在包括一个由3,000个节点和35,000个关系组成的网络。收集到的数据可以与临床研究的测量结果进行比较，并检查是否匹配，这一过程被专家称为“模型验证”。
目前，研究人员正在开发一种初步的分类方法来对患者进行分类。有一些迹象表明，有可能识别出以某些机制为特征的阿尔茨海默氏症和帕金森症亚组。例如，频繁的创伤性脑损伤，比如发生在美国橄榄球运动员身上的那些，会促进阿尔茨海默病的发展。Fraunhofer SCAI的研究人员已经确定了阿尔茨海默病的126种疾病机制和帕金森病的76种疾病机制。这项研究的结果发表在自然评论药物发现．这些数据也可以在一个公开访问的网络服务器上获得。Hofmann-Apitius总结道:“我们的新方法在阿尔茨海默病的研究中开辟了全新的领域，并大大增加了找到预防痴呆症的有效药物的机会。”
一个建立在AETIONOMY研究成果基础上的后续项目已经在计划中:假设以前批准的药物(包括，例如，一种哮喘药物)在实际使用区域有神经系统副作用，可以用于预防阿尔茨海默病。我们将尽快开展相关检测工作。
