试验显示化疗是帮助孩子接受肺静脉狭窄

肺静脉狭窄(pv)是一种罕见的疾病的异常细胞建立静脉内负责携带氧气的血液从肺部到心脏。它限制了通过这些血管血流量,最终完全密封他们如果不及时治疗。通常影响孩子,最严重形式的pv进展很快,可以导致死亡,但短短几个月后诊断。

直到最近,治疗方案仅限于保持肺静脉通过导管或开放手术。这种方法仅删除细胞但并没有阻止他们的再生。现在,临床试验表明,添加化疗治疗方案包括导管和外科手术可以阻止异常的细胞生长与pv最后给孩子一个成长的机会。

审判的结果,由波士顿儿童医院的肺静脉狭窄计划,最近发表的儿科杂志》bob电竞。

“通过这种方法,我们已经创建了第一个人口的幸存者生活在严重的pv,“克里斯蒂娜说爱尔兰,RN,女士,——管理病人进入审判和审判结束后治疗新患者。“我们改变这种疾病的急性慢性杀手,可控的条件。”

患者能够早些时候开始化疗,他们现在表现得越好,据波士顿儿童心脏病专家和研究员凯西·詹金斯博士英里每小时,这篇论文的主要作者。处理神经肿瘤学马克基兰,医学博士,博士,dana - farber波士顿的儿童癌症和血液疾病中心,詹金斯带来了创新的化疗方法pv患者在波士顿儿童心脏中心。

“在癌症治疗,化疗是通过针对某些不正常的细胞受体,”詹金斯说。“我们开始走上这条道路,因为我们有理由相信,pv有相似类型的受体细胞。”

在血管疾病找到共同点

詹金斯,基兰,一个团队合作者将目光锁定在血小板源生长因子受体和血管内皮生长因子作为目标,两种类型的主要化疗(甲磺酸伊马替尼和贝伐单抗)能够攻击。

通过针对这些生长因子受体与化疗,我们假设我们可以成功减缓肺静脉狭窄引起的异常细胞积聚,”瑞安·卡拉汉说,医学博士,波士顿儿童儿科心脏病专家和论文的第一作者。

考虑到方法的承诺,美国食品和药物管理局最初批准的临床试验包括十个病人作为一个飞行员。很快,然而,病人反应表明,方法是工作没有过度的毒性。因此,试验扩展到治疗48总病人的五年。

“通过治疗48周,我们能够稳定pv进展和防止进一步的肺损伤在31%的儿童,我们治疗,”詹金斯说。“在72周,77%的患者每我们的协议还活着。这确实是引人注目的,当你考虑到历史上,孩子被诊断患有严重的pv仅仅有个月的生命了。”

及时提供治疗

詹金斯博士说,当病人出现急性症状,pv,心脏和肺都在危险之中。

“肺部需要通风和血液流动,”詹金斯说。“当病人达到他们的pv足够发展到严重的程度,但是他们有可能失去一个或两个肺的功能。此外,保持血管清晰是至关重要的,以确保心脏不是危险的紧张努力泵血。”

爱尔兰同意。“从我们治疗的孩子在我们的试验中,我们很快发现早期干预是预防的关键永久性心脏瘢痕和肺损伤,会影响其长期的生活质量,”她说。

爱尔兰的成功中发挥了特殊作用的试验。Jenkins和其他同事说她在带近50年轻患者和他们的父母来自美国波士顿接受治疗,甚至派出医疗飞机让他们在必要的时候。

要超越

在病人来了,被医学上可以接受治疗,爱尔兰帮助导航前方的道路。她工作的实验疗法通过家庭的保险公司和协调每个孩子的保健的方方面面。让孩子们太年轻燕子化疗药物,爱尔兰显示父母如何压碎药片,并将它们添加到苹果汁。

“临床试验在果汁玻璃!”Ireland has said with a laugh.

她给了她的私人手机号码每一个孩子的父母,这样他们可以联系她白天还是晚上询问药物或孩子的条件。今天,她经常被文本更新关于审判的毕业生在学校开始新年,达到里程碑生日和与家人庆祝节日。

临床试验结果的这篇文章的作者之一,爱尔兰希望同行评审数据将有助于加快保险审批使用化疗药物的pv和影响其他心脏病部门尽快开始化疗一个孩子被确诊为进步的pv。

从急性慢性转移肺静脉狭窄

尽管试验的成功,新的挑战前方仍为数越来越多的pv幸存者。

“新成立“慢性”pv患者人口成长具有独特需要创新的治疗心脏病和肺癌,”詹金斯说。“例如,一些孩子没有接受化疗现在及早接受心脏和肺部手术解决pv造成的疤痕。没有化疗,然而,这些孩子可能不会还活着去面对这些医学的挑战。”

尽管慢性pv患者的数量仍然很小,它的快速增长。当每个孩子达到之前是不可能的新里程碑,詹金斯和爱尔兰适应创建个性化的治疗方案每其中之一。

“我们告诉父母,即使没有很多病人在你的孩子的鞋子,我们已经看到他们的球队,”爱尔兰说。“没有另一个诊所,知道如何对待pv像我们一样。”