精确的癌症治疗对儿童和成人都有效

四分之三的患者，包括成人和儿童，患有发生在身体不同部位的各种晚期癌症，对larotrectinib有反应。larotrectinib是一种针对特定基因突变的新疗法。这个多地点1/2期试验的结果已经发表在新英格兰医学杂志2018年2月22日。与大多数癌症疗法不同的是，这种口服治疗是基于肿瘤的基因特征，而不是癌症起源的器官。

获得性遗传缺陷会加速TRK融合癌细胞的生长．拉曲替尼对抑制这一过程具有高度选择性。55病人年龄从4个月到76岁，有17种独特的肿瘤类型，接受larotrectinib治疗。四分之三的患者对治疗有反应，86%的患者仍在研究中或接受了治疗性手术。无患者因药物相关副作用停止治疗。

参与研究的几名儿童患者患有婴儿纤维肉瘤，这是一种癌症它含有TRK融合蛋白，由于对化疗反应不佳，所以很难治疗。放射治疗也不是一个好的选择，因为它对年轻患者有毁灭性的长期影响。

“这对trk阳性癌症患者来说确实是一颗神奇的子弹，”洛杉矶儿童医院癌症和血液疾病儿童中心副主任、Names家族基金会肿瘤早期临床试验项目主任、医学博士Leo Mascarenhas说，他帮助设计了该研究的儿科部分。“在某些情况下，这种癌症可以通过手术治疗——通常需要截肢或其他毁容手术。在用larotrectinib治疗我们的婴儿纤维肉瘤患者后，肿瘤充分缩小，我们能够在保留患者腿的情况下通过手术切除肿瘤。”

这项研究是一个值得注意的药物开发项目的一部分。通常情况下，新疗法在儿童人群中的测试是在药物被批准用于成人之后进行的。然而，拉莫替尼同时在儿童和成人中进行了研究。一种特殊的液体配方被开发出来，用于给非常年轻的病人提供适当的剂量。这种早期儿科重点通过帮助适当患者的快速积累，有助于加速临床发展。

FDA批准了拉曲替尼的突破治疗这一任命导致了加速审查。当初步临床数据表明，针对严重或危及生命的疾病，新的治疗方法比现有的治疗方案具有实质性优势时，药物就有资格成为突破性疗法。

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