基因治疗试验显示了复发性脑癌治疗的希望

由M.D. Clark Chen博士领导的I期临床试验的新数据，神经外科莱尔法国主席，明尼苏达大学神经外科医学院的负责一种脑癌的形式，在治疗后三年多。

陈说：“鉴于这种疾病的致命性，在复发环境中很少报道三年生存。值得注意的是，在一系列患者中看到了生存益处，而不仅限于具有特定基因突变的患者。”“这一发现表明，许多患者可以从这种治疗中受益。”

正如Chen在AACR-NCI-EORTC国际分子靶标和癌症治疗学国际会议上所解释的那样，两步参与了参加该临床试验的56名患者。首先，将患者注射了TOCA 511，这是一种仅感染主动分裂肿瘤细胞的复制病毒。一旦进入癌症细胞，该病毒输送了酶，胞嘧啶脱氨酶（CD）的基因。随着病毒开始复制并传播到其他癌细胞，它编程了他们制作CD。接下来，患者接受了药丸，TOCA FC，这是一种惰性化合物。一旦进入癌细胞，CD将TOCA FC转化为抗癌药5-氟尿嘧啶，该药物杀死了癌细胞。除了破坏癌细胞外，5-氟尿嘧啶还杀死了某些免疫抑制性髓样细胞，从而增强了患者的免疫系统以识别和攻击癌细胞。

“我们在这项试验中测试的治疗方法是针对脑肿瘤的局部化学疗法。TOCA511和TOCA FC一起工作，将脑肿瘤变成产生抗癌药物的工厂，同时还通过各种机制来激活免疫系统，这些机制的结合共同努力攻击癌症。”陈说。

Chen博士还指出，五名患者的中位数至少为35.7个月，正经历持久的完全反应。在23例患者的亚组中，还有五名患者达到了稳定的疾病，使衍生的患者数量从TOCA 511中受益至10（或接受TOCA 511治疗的患者中的43.4％）。

根据陈的说法，该试验中的中位生存期几乎是历史数据的两倍。在亚组中，中位生存期为14.4个月，而历史对照约八个月。

陈说：“脑癌是最致命的癌症之一，使人们紧迫地找到有效的治疗方法。”“每年在全球范围内被诊断出患有高级神经胶质瘤的160,000人，以及包括美国参议员约翰·麦凯恩，参议员爱德华·肯尼迪和博·拜登在内的备受瞩目的案件，这表明了这种疾病的高度未满足。提供希望患者和脑癌和他们的家人。”

这项研究是没有对照组的单臂试验，该试验是限制的。Chen指出：“正在进行的随机II/III期试验对于确认本研究中报告的有希望的安全性和功效结果至关重要。”

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