Kalydeco批准扩大了更多类型的囊性纤维化

（Health Day） - 美国食品药品监督管理局表示，已经扩大了对囊性纤维化药物Kalydeco（Ivacaftor）的批准，包括33种疾病突变，直到前10个突变。

该机构在媒体发布中表示，其决定是基于实验室测试和先前临床试验的结果。

该机构药物评估与研究中心主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）博士说：“许多罕见的囊性纤维化突变的患者人群很少，以至于临床试验研究是不可行的。”“这项挑战使我们采取了基于精确医学的替代方法，这使得确定某些可能对Kalydeco反应的基因突变成为可能。”

患有囊性纤维化的人 - 在美国中有30,000人 -缺陷基因这会导致粘液变得粘稠。分泌物聚集在肺部，消化道FDA说，这导致呼吸和消化以及感染的严重问题。

该药物的常见副作用包括头痛，上呼吸道感染，胃痛，腹泻，皮疹，恶心和头晕。FDA说，圣约翰的麦芽汁以及类似的药物和补充剂可能会降低Kalydeco的有效性，因此应避免。

Kalydeco由基于波士顿的Vertex Pharmaceuticals生产。

---

---

版权所有©2017健康日。版权所有。