研究提出了治疗地中海贫血的新方案

心肌细胞中的铁积聚可能导致心力衰竭或致命的心律失常,是严重地中海贫血患者最害怕的并发症之一,地中海贫血是一种遗传性疾病,也被称为地中海贫血。

巴西研究人员在该杂志上发表的一篇文章据报道,每日剂量氨氯地平联合螯合治疗可更有效地降低心肌梗死一项涉及62名患者的临床试验。氨氯地平是一种副作用小的廉价药物,已用于治疗高血压。

“这种药物已经在临床上使用了几十年,被认为对成人和儿童都是安全的。作为标准治疗的辅助手段,它对患者有很大的好处,而且副作用很少,”Juliano de Lara Fernandes说,他是巴西圣保罗州坎皮纳斯José Michel Kalaf研究所的研究员,也是该项目的主要研究员。

该试验是与坎皮纳斯大学血液中心(Hemocentro UNICAMP)、Boldrini儿童癌症中心和São Paulo血液中心(CHSP)等研究人员合作进行的。

费尔南德斯解释说,严重地中海贫血是一种遗传性血液疾病,身体会产生异常形式的血红蛋白它携带氧气。这种疾病会导致红细胞数量低,从而导致慢性贫血,因此患者需要每三到四周输血一次。这种治疗的缺点是体内铁的积累。

“当产生新的红细胞时,红细胞中的铁通常会被重新使用,但输血会向患者引入大量额外的铁。输血10次后,铁的浓度会翻倍。”

身体缺乏排泄的机制它会在几个器官的细胞中积聚,尤其是心脏和肝脏。这种积聚通常用螯合药物治疗,它与多余的铁结合产生化合物,可通过尿液或粪便排出。

费尔南德斯说:“螯合疗法对外周器官很有效,但很难从心脏中去除铁。”“心肌功能障碍目前是地中海贫血患者死亡的主要原因,10岁以上的儿童也可能出现心肌功能障碍。”

他补充说,最严重的问题是由心肌细胞中非转铁蛋白结合铁(NTBI)的积累引起的。NTBI有毒,可导致细胞死亡。它通常在血液中稀少,可因连续输血而显著增加。

NTBI进入和离开肝脏时不会对器官造成太大损伤,但它通过一个通道进入心脏,其主要作用是将钙运送到细胞中。

费尔南德斯说:“我们突然想到,能够阻断钙通道的药物也可以阻止NTBI进入心脏,从而提高螯合治疗的疗效。”“钙通道阻滞剂被广泛用于治疗高血压和心律失常等问题。”

该假说在62例重度地中海贫血患者中得到验证。这个数字被认为是足够具有代表性的,因为这种疾病是罕见的。志愿者被分为两组。都是常规治疗但只有一人服用了氨氯地平。另一组接受口服安慰剂。

在临床试验开始前,收集外周静脉血样本进行化学和血液学分析,并对入组前30天内未做过MRI扫描的患者进行MRI扫描。根据他们器官中铁的浓度,每一组都被细分为有心脏和没有心脏的两组.一年后再次进行核磁共振扫描。

费尔南德斯说:“在接受螯合+氨氯地平治疗的初始铁过载患者中,心肌铁浓度下降了21%,而在接受螯合+安慰剂治疗的初始铁过载患者中,心肌铁浓度上升了2%。”

没有初始铁过载的亚组的结果比较显示,接受氨氯地平的患者与接受安慰剂的患者之间没有显著差异。

费尔南德斯说:“也许我们需要对这些患者进行更长时间的监测,以了解氨氯地平预防性治疗对器官中没有过量铁的人的益处。”然而,研究结果表明,使用氨氯地平是值得的。没有必要改变现有的治疗方法。每天口服降压药就够了。”


进一步探索

药物被批准用于治疗遗传性血液病

更多信息:J. L.费尔南德斯等。在重度地中海贫血患者中,氨氯地平在标准螯合治疗的基础上进行了随机试验,(2016)。DOI: 10.1182 / - 2016 - 06 - 721183血
期刊信息:

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引用:研究提出了治疗地中海贫血的新方案(2016年12月7日),检索自2022年6月5日//www.pyrotek-europe.com/news/2016-12-protocol-treatment-thalassemia.html
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