研究提出了治疗地中海贫血的新方案
心肌细胞中的铁积聚可能导致心力衰竭或致命的心律失常,是严重地中海贫血患者最害怕的并发症之一,地中海贫血是一种遗传性疾病,也被称为地中海贫血。
巴西研究人员在该杂志上发表的一篇文章血据报道,每日剂量氨氯地平联合螯合治疗可更有效地降低心肌梗死铁一项涉及62名患者的临床试验。氨氯地平是一种副作用小的廉价药物,已用于治疗高血压。
“这种药物已经在临床上使用了几十年,被认为对成人和儿童都是安全的。作为标准治疗的辅助手段,它对患者有很大的好处,而且副作用很少,”Juliano de Lara Fernandes说,他是巴西圣保罗州坎皮纳斯José Michel Kalaf研究所的研究员,也是该项目的主要研究员。
该试验是与坎皮纳斯大学血液中心(Hemocentro UNICAMP)、Boldrini儿童癌症中心和São Paulo血液中心(CHSP)等研究人员合作进行的。
费尔南德斯解释说,严重地中海贫血是一种遗传性血液疾病,身体会产生异常形式的血红蛋白红细胞它携带氧气。这种疾病会导致红细胞数量低,从而导致慢性贫血,因此患者需要每三到四周输血一次。这种治疗的缺点是体内铁的积累。
“当产生新的红细胞时,红细胞中的铁通常会被重新使用,但输血会向患者引入大量额外的铁。输血10次后,铁的浓度会翻倍。”
身体缺乏排泄的机制多余的铁它会在几个器官的细胞中积聚,尤其是心脏和肝脏。这种积聚通常用螯合药物治疗,它与多余的铁结合产生化合物,可通过尿液或粪便排出。
费尔南德斯说:“螯合疗法对外周器官很有效,但很难从心脏中去除铁。”“心肌功能障碍目前是地中海贫血患者死亡的主要原因,10岁以上的儿童也可能出现心肌功能障碍。”
他补充说,最严重的问题是由心肌细胞中非转铁蛋白结合铁(NTBI)的积累引起的。NTBI有毒,可导致细胞死亡。它通常在血液中稀少,可因连续输血而显著增加。
NTBI进入和离开肝脏时不会对器官造成太大损伤,但它通过一个通道进入心脏,其主要作用是将钙运送到细胞中。
费尔南德斯说:“我们突然想到,能够阻断钙通道的药物也可以阻止NTBI进入心脏,从而提高螯合治疗的疗效。”“钙通道阻滞剂被广泛用于治疗高血压和心律失常等问题。”
该假说在62例重度地中海贫血患者中得到验证。这个数字被认为是足够具有代表性的,因为这种疾病是罕见的。志愿者被分为两组。都是常规治疗螯合治疗但只有一人服用了氨氯地平。另一组接受口服安慰剂。
在临床试验开始前,收集外周静脉血样本进行化学和血液学分析,并对入组前30天内未做过MRI扫描的患者进行MRI扫描。根据他们器官中铁的浓度,每一组都被细分为有心脏和没有心脏的两组铁过载.一年后再次进行核磁共振扫描。
费尔南德斯说:“在接受螯合+氨氯地平治疗的初始铁过载患者中,心肌铁浓度下降了21%,而在接受螯合+安慰剂治疗的初始铁过载患者中,心肌铁浓度上升了2%。”
没有初始铁过载的亚组的结果比较显示,接受氨氯地平的患者与接受安慰剂的患者之间没有显著差异。
费尔南德斯说:“也许我们需要对这些患者进行更长时间的监测,以了解氨氯地平预防性治疗对器官中没有过量铁的人的益处。”然而,研究结果表明,使用氨氯地平是值得的。没有必要改变现有的治疗方法。每天口服降压药就够了。”
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