斑马鱼研究导致肌肉疾病的潜在治疗

莫纳什大学的研究人员所使用的小斑马鱼已经确定一个潜在的治疗方法的进步和毁灭性的肌肉疾病,肌纤维肌病。研究结果也可能是有用的疾病,如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症,也涉及蛋白质总量的积累。

肌纤维肌病的诊断存在的蛋白质聚合肌肉细胞和肌肉结构被破坏,当它收缩纤维扯破。症状首先出现在青少年但功能随着年龄增长持续下降,导致严重衰弱肌肉无力并最终中断呼吸和心脏功能,可以是致命的。

的肌纤维肌病,导致这种疾病的遗传变异改变蛋白质形成肌肉结构的一部分,这样患者健康和致病版本的蛋白质。

博士领导的研究小组,莫纳什大学遗传学家罗伯特•Bryson-Richardson利用斑马鱼模型的疾病,让他们更好地了解这种蛋白质会导致肌肉无力和确定它可以预防。斑马鱼是一个优秀的模型,因为他们都是透明的,所以可以看到里面的肌肉形成活的动物。

主要作者Dr Avnika Ruparelia解释研究结果,发表在《华尔街日报》人类分子遗传学意想不到的。

“我们的研究显示,虽然致病形式创建的蛋白质聚集在肌肉和破坏特征肌肉结构,令人惊讶的是,它并没有导致肌肉撕裂,而不是发生在蛋白质移除。这是奇怪的,因为病人是已知都健康疾病形式的蛋白质,而不是他们的损失。”

“看来的病变形式蛋白质引发聚合和陷阱的形成蛋白质的肌肉,所以尽管它不是丢失,它不能保护的工作肌肉”。Ruparelia博士说。

因此将注意力转向总量。资深作者Bryson-Richardson博士解释了我们身体的细胞有许多方法来移除损坏的组件应该防止这样的聚集形成,但这不是肌纤维肌病的情况。

“我们探索为什么这些质量控制途径没有删除聚集,“Bryson-Richardson博士说。

“我们发现,这些途径之一已经开始流程,然后成为卡住了。这不仅意味着总量没有删除但是其他途径被阻止接管。至关重要的是,我们发现,如果我们关闭阻塞通路或者使用药物,引发其他质量控制机制,然后聚合消失了,“Bryson-Richardson博士说。

Bryson-Richardson博士解释这些发现的意义和的下一步研究。

“在人类实现同样的效果可能防止肌肉撕裂和斑马鱼和我们现在测试这个理论。我们乐观地认为,这可能会导致一个成功的治疗肌纤维肌病和其他有可能治疗总疾病如帕金森症和阿尔茨海默氏症,”Bryson-Richardson博士说。