在动物模型中，药物的抗癌效果被高估了45%

加拿大麦吉尔大学的一项新研究表明，设计糟糕的研究可能会导致药物的疗效被高估，并将资金浪费在被证明是徒劳的试验上。

该研究结果将发表在该杂志上eLife，强调了确保临床前研究可以被其他科学家复制的重要性。再现性有助于事先确认结果的有效性临床试验在人类中继续。

“在动物身上显示出前景的药物中，只有一小部分最终被证明对人类是安全有效的，”领导翻译、伦理和医学研究小组的首席研究员乔纳森·基梅尔曼博士说。

“一个重要的原因是，在动物身上进行的研究往往设计得不好，而且积极的结果有更高的机会被发表。它们最终会扭曲我们对a的潜力的认知药物．"

科学家们查看了所有已发表的关于舒尼替尼的动物研究，舒尼替尼是一种癌症药物，成功用于治疗晚期肾癌，一种罕见的肾癌胃癌以及神经内分泌系统的罕见肿瘤。他们发现，有证据表明，报告很少或没有抗癌作用的研究根本没有发表抗癌效果被高估了45%这些发现并没有引起对舒尼替尼临床使用的任何担忧。

很少有研究使用盲法或随机化等方法，这有助于确保个人预期不会影响结果。这些在其他医学研究中广泛使用的做法，使实验人员无法知道哪些动物得到了药物，哪些动物得到了对照。bob88体育平台登录通常情况下，甚至不清楚有多少动物接受了测试，因为没有报告样本量。

根据Kimmelman的说法，这种药物针对不同类型的癌症进行了测试，所有类型的测试都显示出统计上显著的抗癌活性，这一结果“令人难以置信”。除了高估了该药物对易患癌症的小鼠的影响外，这些研究也未能观察到已知发生在人类身上的药物剂量依赖反应。

最后，这些研究未能在一系列动物模型上测试药物，而是集中在免疫系统受损的幼年雌性小鼠上。在更广泛的动物类型中测试的恶性肿瘤，如自发生长肿瘤的小鼠，显示出不那么极端的效应值。

Kimmelman说:“临床前研究受到不良设计和报告实践的困扰，使患者暴露在有害和不活跃的药物中，浪费实验室时间并推高药物价格。”

这种缺乏严谨性可能有助于解释为什么只有5%在临床前开发中表现出抗癌活性的药物最终获得许可，而在心血管疾病中，这一比例为20%。

这项癌症研究的作者对解决他们在动物研究中发现的问题和解决其他研究中突出的问题提出了建议——例如，由于毒性作用，使用在人体中无法达到的药物水平进行体外测试。

Kimmelman说:“我们的发现为制定和实施癌症临床前研究的设计和报告指南提供了令人信服的理由，类似于那些已经用于中风、癫痫和心脏病学的指南。”