研究人员启动逆转1型糖尿病的卡介苗II期试验
一项测试通用疫苗芽孢杆菌Calmette-Guérin(卡介苗)逆转晚期1型糖尿病能力的II期临床试验已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。在今天举行的美国糖尿病协会(ADA)第75届科学会议上，马萨诸塞州总医院(MGH)免疫生物学实验室主任、该研究的首席研究员丹尼斯·福斯特曼(Denise Faustman)医学博士宣布了该试验的批准，该试验将很快开始招募合格的患者。
这项为期五年的试验将调查重复接种卡介苗是否能在临床上得到改善1型糖尿病年龄在18到60岁之间的成年人体内有少量但仍可检测到的胰岛素分泌来自胰腺。福斯特曼的研究小组是第一个记录逆转小鼠晚期1型糖尿病的小组，随后成功完成了一项研究阶段卡介苗的人体临床试验。她在ADA的演讲中宣布FDA批准启动II期试验，“低水平的c肽对已确诊的1型糖尿病具有临床意义。”
“自早期在小鼠身上的研究以来，我们学到了很多东西——不仅是关于卡介苗如何起作用，而且还有其潜在的治疗益处，类似于我们在小鼠身上看到的试用对其他自身免疫性疾病浮士曼说。“我们非常感谢所有大大小小的捐助者，是他们使这次试验成为可能，尤其是艾柯卡基金会，他们从我们成立之初就一直信任我们，并一直是我们的支持者。我们的目标是在今年年底前完成注册，并筹集试验所需的剩余资金。”
卡介苗是一种拥有超过90年临床使用和安全性数据的仿制药，目前已被FDA批准用于结核病疫苗接种和膀胱癌治疗。众所周知，该疫苗可以提高免疫调节剂肿瘤坏死因子(TNF)的水平，福斯特曼的研究小组此前曾证明，TNF可以暂时消除人和小鼠体内导致自身免疫性1型糖尿病的异常白细胞。TNF水平的增加也刺激保护性调节性T细胞的产生。
在I期临床试验中，该试验发表在2012年8月8日的《公共科学图书馆·医学》杂志上，间隔四周的两次卡介苗注射导致了引起糖尿病的T细胞的暂时消除，并提供了胰岛素分泌短暂恢复的证据。II期临床研究将包括在更长的时间内更频繁地给药，以确定重复接种卡介苗的潜力，以改善自身免疫状态和改善临床参数，如糖化血红蛋白(平均血糖控制的标志)。
在MGH进行的双盲试验中，150名患有长期1型糖尿病的成年人将随机接受两次注射，间隔四周注射卡介苗或安慰剂，然后在接下来的四年中每年注射一次。在为期五年的试验期间，患者将受到密切监测。主要预后指标将是糖化血红蛋白血液检测结果的改善，这已被证明可以预防并发症。
哈佛医学院医学副教授Faustman说:“在第一阶段临床试验中，我们证明了对卡介苗的统计显著反应，但我们在第二阶段的目标是创造持久的治疗反应。”“我们将再次与患有1型糖尿病多年的患者合作。这不是一个预防试验;相反，我们正在尝试创造一种疗法，甚至可以治疗晚期疾病。除了第一阶段的试验，我们还接受了BCG的指导临床试验目前正在全球范围内对多发性硬化症等其他自身免疫性疾病进行治疗。”
艾柯卡基金会的创始人Lee Iacocca说:“多年来，我和我的家人很幸运能够参与这项研究。谈论如何治愈人类，而不是老鼠，真是令人兴奋。我向我已故的妻子承诺要找到治疗1型糖尿病的方法。现在，我和我的家人期待着继续取得进展，并为支持这一努力而感到自豪，以便更接近这一目标。”艾柯卡基金会为第一阶段试验提供了主要资金，并在资助第二阶段试验方面发挥了领导作用。
在未来五年进行第二阶段研究所需的2500万美元中，已经筹集了1900多万美元。
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