心脏干细胞疗法可能治愈杜氏肌营养不良引起的心脏损伤

西达斯-西奈心脏研究所的研究人员发现，注射心脏干细胞可能有助于逆转杜氏肌肉萎缩症引起的心脏损伤，可能会延长这种慢性肌肉萎缩疾病患者的预期寿命。

这项研究结果今天在芝加哥举行的美国心脏协会科学会议上发表。经过实验室小鼠的Duchenne肌肉萎缩症被注入心脏干细胞时，小鼠表现出稳定、显著的改善心功能和运动能力的提高。

每3600个男孩中就有一个患有杜氏肌营养不良症，这是一种神经肌肉疾病，由一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质缺乏引起，导致渐进性肌肉无力。大多数杜氏营养不良症病人12岁时失去行走能力。平均寿命约为25岁。死亡的原因通常是心力衰竭，因为营养不良蛋白缺乏导致心肌病，心脏的弱点心肌这使得心脏无法泵血并保持正常的节律。

“大多数关于杜氏肌营养不良患者治疗的研究都集中在疾病的骨骼肌方面，但通常情况下，死亡原因是影响杜氏患者的心力衰竭，”Eduardo Marbán医学博士说，他是雪松-西奈心脏研究所主任和研究负责人。“目前，没有任何治疗方法可以解决这些患者功能性心肌的丧失。”

在过去的五年里，西达斯-西奈心脏研究所在研究使用干细胞再生心脏病患者心肌方面处于世界领先地位。2009年，Marbán和他的团队完成了世界上第一个用病人自己的心脏组织培养专门的心脏干细胞的手术。这些特殊的细胞随后被注射回患者的心脏，以修复和再生因心脏病受伤的心脏健康肌肉心脏病．2012年发表在《柳叶刀》上的研究结果显示，在接受实验性干细胞治疗一年后，心脏病发作患者心肌上留下的疤痕明显缩小了。

今年早些时候，心脏研究所的研究人员开始了一项名为ALLSTAR的新研究，在这项研究中，心脏病发作患者被注入来自供体质量心脏的异体干细胞。

最近，心脏研究所开设了全国第一个再生医学诊所，旨在将心脏和血管疾病患者与在西达斯-西奈和其他机构进行的适当的干细胞临床试验相匹配。

Marbán表示:“我们致力于彻底调查干细胞是否可以修复杜氏肌营养不良引起的心脏损伤。”

在这项研究中，78只实验鼠被注射了心脏干细胞。在接下来的三个月里，实验小鼠表现出了更好的泵血能力和运动能力，以及心脏炎症的减少。研究人员还发现，干细胞通过分泌被称为外泌体的微小脂肪液滴间接发挥作用。外泌体，当纯化和单独给药时，复制的关键好处心脏干细胞．

Marbán表示，最快明年就可以进行人体临床试验。培养心脏来源干细胞的过程是由Marbán开发的，当时他在约翰霍普金斯大学任教。约翰霍普金斯大学已经申请了该知识产权的专利，并将其授权给了Capricor公司，Cedars-Sinai和Marbán在该公司有经济利益。摩羯座公司正在为西达斯-西奈的全明星临床试验提供资金。

西达斯-西奈心脏研究所一直走在开发用于心脏病发作患者的研究性干细胞治疗的前沿。

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