FDA批准“改变游戏规则”的黑色素瘤药物

美国食品和药物管理局今天批准了一种新的免疫疗法药物来治疗晚期黑色素瘤，这标志着致命皮肤癌治疗方式的范式转变。

这种名为Keytruda (pembrolizumab)的药物在600多名全身扩散的黑色素瘤患者身上进行了测试。由于在早期测试中的许多患者表现出显著的持久反应，研究继续进行，FDA授予该药物“突破性疗法”地位，使其能够快速获得批准。

该研究是肿瘤学史上规模最大的一期研究，在加州大学洛杉矶分校和美国、欧洲和澳大利亚的其他11个地点进行。

Keytruda，以前被称为MK-3475，是一种针对蛋白质PD-1的抗体免疫细胞．这种蛋白质使免疫系统刹车，阻止T细胞识别和攻击癌症细胞这项研究的首席研究员、加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院(David Geffen School of medicine)血液肿瘤学部门的医学教授安东尼·里巴斯(Antoni Ribas)说。

多年来，在使用时免疫疗法为了对抗癌症，医生的策略是增强免疫系统，这样就可以杀死癌细胞。但这种方法的成功有限，因为PD-1阻止了免疫系统变得足够活跃来攻击癌症。

实际上，Keytruda切断了刹车线，释放了免疫系统来攻击癌症。

“这种药物改变了游戏规则，是黑素瘤治疗的一个非常重大的进步，”里巴斯说，他也是加州大学洛杉矶分校琼森综合癌症中心的研究员。“对于那些对先前的治疗没有反应的患者来说，这种药物现在提供了一个非常真实的机会来缩小他们的肿瘤，并希望对治疗产生持久的反应。”

加州大学洛杉矶分校大卫·格芬医学院负责研究的高级副院长、琼森癌症中心主任朱迪思·加森(Judith Gasson)说，研究人员一直希望能开发出一种有效而持久的免疫疗法来对抗癌症。

她说:“我们一直相信，利用我们自身免疫系统的力量将极大地改变癌症治疗。”“基于过去20年的工作，我们开始在一些最具挑战性的癌症中看到这项研究的临床效益。”

一般来说，大约十分之一的患者对以前的免疫治疗药物有反应。然而，其中一些有反应的人表现出了长期的益处，这使科学家们对这种方法保持了兴趣，认为它是对抗癌症的有效机制。

Ribas说，Keytruda的反应和持续时间比以前的药物要大得多。在这项新研究中，72%的患者对这种药物有反应，这意味着他们的肿瘤在一定程度上缩小了。总体而言，34%的患者表现出客观反应，这意味着他们的肿瘤缩小了30%以上，并且没有重新生长。

Ribas说，Keytruda有可能被用于治疗其他癌症免疫系统能识别的，包括肺癌、膀胱癌、头颈癌。

幸存者的故事

凯西·托马斯，59岁，来自加州托伦斯，2011年9月，她被诊断出患有黑色素瘤，并扩散到肝脏，并侵入左乳房。她接受了几次治疗，但都没有奏效，她的身体正在迅速衰弱。

“我瘦了。我几乎每天都吐，”托马斯说。“我的头发越来越少。我一点力气都没有。我病得很厉害，只能坐轮椅。”

托马斯在2012年与里巴斯见面，但他对参加一项测试实验性疗法的试验持怀疑态度。她很快就克服了犹豫。

“我决定要活下去，”她说。“我不会让这种疾病打败我。”

自从参加研究以来，托马斯的肿瘤缩小了。她恢复了体力和食欲。她从轮椅上下来，又能正常行走了。她说，她的治疗没有任何副作用，她每个月都要去旧金山看孙子。

“我只是享受现在的生活，真的很享受，”她说。

凯西·托马斯讨论她的治疗经验:

现年74岁的Tom Stutz来自加利福尼亚州谢尔曼奥克斯，2011年6月，他被诊断出患有黑色素瘤，并已扩散到肺、肝脏和身体的其他部位。他不知道自己该如何生存，但他还是决定参加Keytruda的临床试验。

“我没有吃东西。我在吸氧。我不能走路，”他说。“当我在2012年5月底进医院的时候，我以为我出不来了。”

渐渐地，斯图茨开始感觉好多了。如今，他不再吸氧，每天步行几英里。

Stutz说:“现在让我开心的是一些小事。”“我很感激我早上起来，走进我的后院，看到我的花园。我可以和我的孩子和孙子们在一起，和他们一起度假。我已经快到路的尽头了，离悬崖的边缘已经不远了，我被这种待遇拉了回来。”

看看汤姆·斯图茨讨论他的治疗经验:

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