心血管临床试验中患者报告结果的重要性
心血管圆桌会议(CRT)上的顶尖心脏病学家和行业代表表示，患者报告结果(PROs)应该被全面纳入使用最佳工具的心血管临床试验中。人事编制小组委员会在提出建议时，会系统考虑各方面的意见。
CRT是由欧洲心脏病学会(ESC)建立的一个独立论坛，由心脏病学家和制药、设备和设备行业的代表组成。该小组的意见今日发表于欧洲心脏杂志．
研究报告的第一作者Stefan D. Anker教授说:“pro告诉患者生活中重要的(非生存)方面。卫生技术评估和报销决定需要它们。但到目前为止，pro还没有在心血管方面进行常规评估临床试验．"
他补充说:“我们的论文概述了将专业人士纳入临床试验的价值，以及如何使他们的评估在科学上严格。ESC委员会现在已承诺确保所有ESC指南工作小组都考虑到PROs。”
PROs包括症状、与健康相关的生活质量(HRQoL)和对治疗的坚持。PRO数据可用于为常规临床护理提供信息，特别是在权衡替代疗法的风险和收益时;支持标签声称的治疗可以改善症状、功能能力或HRQoL;为了支持报销决定，除了主要临床终点外，还可能考虑到治疗对健康、功能状态或生产力的影响。
作者认为，“将PRO数据整合到综合疗效评估中，将最终提高对各种疾病患者的护理质量。心血管病”。他们表示，PRO测量应该在“至少一部分参加心血管大型试验的患者中”进行评估。
使用pro的试验人员必须确保他们应用与其他终点相同的科学严谨性。方案中应说明PRO假设，并明确说明将被分析的关键PRO。患者应尽可能记录PRO数据。如果PRO端点是主端点、共主端点或关键的辅助端点，则应将统计能力分配给PRO端点。
安克尔教授说:“专业人士会受到患者和医生偏见的影响，因此设计研究时要确保没有偏见，这一点很重要。双盲研究是实现这一目标的关键。”
应制定研究程序，以尽量减少丢失数据，并应找出丢失数据的原因。正如作者所指出的，“一种延长生命的治疗在PRO方面的结果可能比没有生存益处的治疗更糟糕，因为患者存活下来后报告了PRO，但仍然经历了疾病进展，导致复发事件或多次住院。”
心血管临床试验中PRO数据的解释仍然具有挑战性，因为在许多情况下，对什么构成临床有意义的变化没有共识。“需要进一步的研究努力来解决这个主要问题，”作者说。他们补充说:“在采用这种分析的通用方法之前，我们建议在试验规划过程的早期与监管机构和利益相关方(患者、PRO专家)讨论PRO分析计划。”
该论文概述了ESC将采取的行动，以提高PROs在心血管研究中的重要性，并将研究成果转化为临床实践。其中一些是:将PROs建立为所有ESC指南工作组所考虑的因素;包括在国际大会的重要会议上设计良好的PRO评估研究;鼓励在所有关键心血管试验和注册中纳入适当的PRO措施;增加PRO方法学研究的资助机会;并强调发表关于PRO仪器和PRO端点的研究。
Anker教授总结道:“心血管临床试验中对PRO的有效评估应该成为惯例，我们期待将PRO数据纳入所有ESC指南讨论中。这些变化无疑将有助于提高心血管疾病患者的护理质量。”
