药物治疗纠正鼠标模型中的自闭症症状
自闭症来自异常的细胞通信。对新理论进行测试，加州大学圣地亚哥大学医学院的研究人员使用了新发现的旧药物的功能来恢复自闭症小鼠模型中的细胞通信，从而逆转了破坏性疾病的症状。
研究结果发表在2013年3月13日的《杂志》上PLOS ONE。
“我们的（细胞危险）理论表明，自闭症是因为细胞被困在防御性代谢模式而无法正常交谈的情况下发生，这可能会干扰大脑发育和功能。”医学博士Robert Naviaux医学博士，医学教授兼圣地亚哥分校线粒体和代谢疾病中心的联合主任。“我们使用了一系列已经存在了将近一个世纪的药物来治疗其他疾病阻止“危险”信号鼠标模型，允许细胞恢复正常的代谢并恢复细胞通信。”
Naviaux说：“当然，与人类的治疗方法相比，纠正鼠标的异常是很长的路要走。试验仍处于发展的早期阶段。我们认为，这种方法（称为抗蛋白能疗法或APT）提供了一条新鲜而令人兴奋的新道路，可以导致开发新的药物来治疗自闭症。”
自闭症谱系障碍（ASD）是由语言，社会和重复行为。已知数百种不同的遗传和环境因素赋予风险。在这项研究中，来自不同学科的近十二位圣地亚哥分校的科学家合作找到了一种解释自闭症的统一机制。他们的工作是该集团自闭症在2011年发表的三项国际“开拓者”奖之一的结果。
Naviaux及其同事描述一种全新的自闭症起源和治疗的理论，介绍了这样一个概念，即通过产生持续的细胞危险反应 - 自闭症的遗传和环境原因大部分是自闭症的作用 - 天生免疫和炎症的代谢状态。
Naviaux解释说：“当细胞暴露于经典的危险形式时，例如病毒，感染或有毒环境物质时，会激活防御机制。”“这导致新陈代谢和基因表达的变化，并减少了相邻细胞之间的通信。简而言之，当细胞停止彼此交谈时，孩子们停止说话。”
由于线粒体（细胞的所谓“发电厂”）在传染性和非感染性细胞应激，先天免疫和炎症中都起着核心作用线粒体，对先天免疫至关重要。他们在细胞外核苷酸（如三磷酸腺苷（ATP）和其他有线动力学 - 遇险线粒体制造的信号分子）中发现了它。这些有丝分子在细胞与人体每个细胞上的受体结合并调节受体之外具有独立的代谢功能。已知有15种类型的嘌呤能受体受到这些细胞外核苷酸的刺激，并且已知受体可以控制与自闭症相关的广泛生物学特征。
研究人员测试了苏拉明（Suramin） - 自1916年在1916年合成后不久，自1916年合成后不久就在医学上用于治疗非洲睡眠疾病的苏拉明蛋白。他们发现，即使在症状发作后开始治疗良好，这种APT调解人在动物模型中纠正了类似自闭症的症状。该药物恢复了17种类型的多症状异常，包括使脑突触结构归一化，细胞到细胞信号，社会行为，运动协调和线粒体代谢正常。
“本研究中显示的惊人效力使用易于'重编程'细胞危险反应并减少炎症，这展示了开发全新类型的抗炎药以治疗的机会自闭症还有其他几种疾病。” Naviaux说。
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