非洲昏睡病的新口服候选药物
一种新的口服昏睡病治疗方法已在刚果民主共和国(DRC)和即将在中非共和国(CAR)的晚期昏睡病患者中进入II/III期临床研究。这项研究由被忽视疾病药物倡议(DNDi)及其合作伙伴发起，将测试非昔硝唑的疗效和安全性，每天一次片剂，持续十天。
昏睡病或非洲人类锥虫病不经治疗是致命的。通过咬一口传播采采蝇这种疾病在撒哈拉以南非洲36个国家的最偏远地区受到威胁，虽然目前处于下降阶段，但已知会再次出现流行水平当监控力度减弱时。15岁以下儿童占目前患者的近四分之一，仅刚果民主共和国就占整个非洲报告病例的大多数。
目前对该病第二阶段(或寄生虫穿过血脑屏障的晚期)的治疗很难实施，因为它们需要在医院基础设施内进行输液，此外还需要将它们运送到那里的重型运输。住在远离这种结构的地方的病人往往要走好几天，甚至步行才能到达治疗中心。
“这是研究和开发的重要一步被忽视的热带病．这表明有可能通过管道引入一种新的化学实体，为治疗昏睡病等疾病提供一个全新的视角，伯纳德博士Pécoul评论道，DNDi的执行主任。他补充说:“通过将我们在疾病流行国家和世界各地的所有合作伙伴与参与的捐助者的支持联系起来——所有人都有一个共同的目标——我们能够并将继续寻找适合这些疾病的治疗方法。”
非昔硝唑是DNDi在2005年启动的硝基咪唑项目中进行的广泛化合物挖掘工作的第一个成功，该项目旨在探索新的和旧的硝基咪唑药物先导。目的是通过这项关键的II/III期研究来改进非昔硝唑，以便注册该药物作为由布氏锥虫冈比亚原虫引起的2期昏睡病以及由布氏罗得西亚锥虫引起的1期昏睡病和昏睡病的新疗法。
如果最终成功，非昔硝唑将成为第一个同时用于1期和2期的口服治疗药物昏睡病，从而取代了复杂的诊断和治疗模式，包括对每个确诊患者进行系统的腰椎穿刺，以确定疾病的阶段，然后决定采取何种治疗。
非昔硝唑试验的调查员和协调员、刚果民主共和国国家人类非洲锥虫病控制规划Wilfried Mutombo博士说:“这种新的化学实体使我们有希望以一种大大简化的方式来护理我们的患者。”他补充说:“此外，在翻新实验室和医院病房、培训人员以及引入适应技术，使我们能够实时报告每个患者的情况方面的投资，已经将整个专业团队提升到国际临床研究标准。”
这项研究是由DNDi与瑞士热带和公共卫生研究所(Swiss TPH)和瑞士卫生部合作发起和开展的非洲人类锥虫病国家防治规划刚果民主共和国以及中非共和国，此外还与Médecins Sans Frontières (MSF)合作。法国制药公司赛诺菲和DNDi共同开发该药物:DNDi负责临床前、临床和药物开发，而赛诺菲则负责该药物的工业开发、注册和生产。
该研究将招募来自刚果民主共和国5个临床站点和中非共和国1个临床站点的510名患者。
更多信息:关于非昔硝唑的研究
有效性和安全性研究是一项关键、非劣效性、开放、多中心和随机的II/III期研究。非昔硝唑的治疗方案为:1剂1800mg(3片)，每天1次，前4天;1剂1200mg(2片)，每天1次，随后6天(共10天)。参考治疗NECT，也将给予10天，每天3次口服硝呋替莫，持续10天，同时每天2次静脉输注elfornithine(每次2小时)，持续7天。三分之二的患者接受非昔硝唑治疗，三分之一的患者接受NECT治疗。本研究将以NECT作为活性比较剂，衡量非昔硝唑的安全性和有效性。NECT目前是该疾病第二阶段的一线治疗方法，自2009年以来已取代了有毒的含砷的美拉胂醇。由Société Française和法语民族组织Médicale (SFFEM)在世卫组织支持下召集的国际伦理工作组对非昔硝唑研究方案进行了审查，然后由国家主管部门和无国界医生组织伦理委员会批准。
研究支持
该项目得到了比尔和梅林达·盖茨基金会、Médecins Sans Frontières、西班牙国际发展合作署(AECID)、英国国际发展部(DFID)、法国外交和欧洲事务部(MAEE)、代表德意志联邦共和国政府的GIZ、荷兰外交部(DGIS)、瑞士发展与合作署(SDC)以及其他个人捐助者的支持。
