新的基于维生素的治疗方法可以减少肌肉萎缩症中的肌肉退化

根据缅因大学科学家领导的一个研究小组的研究，增强维生素敏感细胞粘附途径的活性有可能抵消肌肉萎缩症引起的肌肉退化和活动能力下降。

这一发现发表在10月23日的开放获取期刊上公共科学图书馆生物学这对先天性肌肉营养不良症尤其重要。这种疾病是一种进行性的、使人衰弱的、往往致命的疾病，目前仍无法治愈。研究人员发现他们可以改进肌肉结构并通过提供一种常见的细胞化学物质(或其前体维生素B3)来激活细胞粘附途径，在斑马鱼版的肌肉萎缩症中发挥作用。

肌肉细胞本身是相对脆弱的，但还含有重要的附加成分机械强度从粘附蛋白复合物;它们将肌肉细胞固定在一个称为基底膜的外部框架上，从而帮助缓冲细胞在肌肉收缩期间所经历的极端力量。编码这些附着蛋白的基因突变会削弱这些附着，使得肌肉细胞更容易损坏和死亡。

由此导致的肌肉退化最终会导致渐进性肌肉萎缩疾病，如肌肉营养不良症。基底膜的主要成分是一种叫做层粘连蛋白的蛋白质，它与肌肉细胞表面的多个不同受体结合，形成一个密集的、有组织的网络。

这项研究是由缅因大学生物科学副教授克拉丽莎·亨利领导的，她的实验室专注于了解细胞粘附复合物如何有助于肌肉发展．研究人员发现，在鱼胚胎发育过程中，一种常见的细胞化学物质烟酰胺腺嘌呤二核苷酸(NAD+)参与了肌肉组织中有组织的基底膜的形成。由于在许多不同类型的肌肉营养不良症中都可以看到基底膜紊乱，研究人员想知道激活这一途径是否可以降低一些肌肉营养不良症的严重程度。

在目前的研究中，研究人员表明NAD+改善了斑马鱼肌肉萎缩症中层粘连蛋白的组织。缺乏层粘连蛋白两种主要受体之一的斑马鱼基底膜紊乱，导致肌肉变性还有行动困难。然而，添加额外的NAD+，甚至含有维生素B3(烟酸，NAD+的前体)的维生素包，都能显著减轻这些症状。

研究小组发现，NAD+的主要保护作用来自于增强细胞层粘连蛋白结构的组织基底膜这有助于增加患病肌肉纤维的弹性。

因为在人类身上也发现了同样的细胞粘附复合物，研究小组乐观地认为，这些发现有一天可能会对肌肉萎缩症患者产生积极的影响。“虽然还有很长的路要走，但我希望我们的数据最终能导致新的辅助疗法，”缅因大学博士生米歇尔·古迪说，她和亨利教授一起领导了研究团队。

亨利教授总结道;“我最喜欢这项研究的一个方面是，它是一个典型的例子，说明提出基本的生物学问题可以导致令人兴奋的发现，这些发现可能在未来具有治疗潜力。”

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