Pirfenidone:好处的程度进行评估

Pirfenidone抑制炎症的发展,疤痕(纤维化)在肺组织和被批准用于治疗轻度至中度特发性肺纤维化(IPF)自2011年开始的。在早期效益评估按照法案改革医药产品市场(AMNOG),德国质量和效率在卫生保健研究所(IQWiG)检查pirfenidone好处的程度。

pirfenidone治疗与适当的比较器治疗,所谓最好的支持性护理。这意味着治疗为病人提供最好的单独优化支持性疗法缓解症状和改善生活质量(如额外的药物或管理补充氧气)。

IQWiG发现,有一个迹象表明pirfenidone给小好处对患者的运动耐量。另一方面,更大的伤害已经证明:研究中止和不利的影响胃肠道比与比较器治疗更频繁。这个更大的伤害的程度划分为“小”。伤害皮肤更频繁;IQWiG分类的程度这是“相当大”。研究所重的好处和危害,得出的结论是,从pirfenidone好处的程度应该归类为“没有经过验证的好处”。

制造商必须提交档案孤儿药物

Pirfenidone(商品名Esbriet®)已经被批准用于治疗成人轻度至中度特发性肺纤维化(IPF),一种罕见的疾病(孤儿疾病)。按照§35 SGB V,一个额外的好处被视为证明如果治疗一种罕见的疾病,一个所谓的“孤儿药”,已被批准。然而,这并不意味着这些药物并不接受评估。而是,他们也需要一个档案。这个文件必须包含有关病人的信息组织来说,有治疗重要的好处。此外,制造商必须描述好处的程度。早期效益评估的目的是建立好处的程度。

法律条例对早期效益评估指定6类好处的程度:如果建立一个额外的好处,这可能是“大”,“相当大”或“小”,根据改进的程度带来的药物。如果有好处,但这不能估计数据的基础上,这被认为是“不可以量化的”。药物评估的好处也可以“不到合适的利益比较器疗法”。如果没有好处的基础上可以建立制造商的档案,条例指定类别“没有经过验证的好处”。

对patient-relevant结果研究提供数据

两个相关研究435 (pipf - 004)和344 (pipf - 006)患者档案评估。一组研究对象是处理pirfenidone结合最好的支持性护理和比较器组单独用最好的支持性护理治疗。

patient-relevant结果的两项研究提供数据死亡率,以及(发病率)作为衡量气短症状(呼吸困难),需要补充氧气和运动耐量(6分钟步行试验)。这也适用于结果“健康相关的生活质量”和“副作用”(不良事件)。

次要的好处和危害较轻的结果

没有额外的好处可以证明结果“死亡率”,“健康相关的生活质量”和“病态”,以呼吸困难和补充氧气治疗。患者的运动耐量发病率和的一个方面是使用6分钟步行试验检查。参与者的比例来说,步行6分钟的距离减少了50多万的这项研究是在pirfenidone治疗统计上显著低于下最好的支持性护理。,然而这一标准只有指定的回顾(事后)IQWiG已经降级的确定性的结果证明标志。

的整体比较不良事件和严重不良事件没有发现治疗组之间的差异。

因此更大的伤害下pirfenidone治疗不能建立了这些结果。

然而,有证据更大的损害较轻的不良事件。停止治疗的病人的比例这个原因pirfenidone下更大。较轻的不良事件影响胃肠道和皮肤也更频繁地观察到。

整体评估平衡的优点和缺点

总体结论好处的程度必须考虑好处的迹象和更大伤害的证据。这只适用于“较轻”的结果。锻炼的好处就是宽容的程度被IQWiG分类为“小”。研究所将伤害的程度(不良事件),“小”对研究中止和胃肠道和“相当大”的皮肤。

总的来说,提交数据提供的好处的任何迹象pirfenidone好处的程度,这种药物被归类为“没有经过验证的好处”——的法律条例。

推断的过程总体结论好处的程度从IQWiG提议。G-BA将决定好处的程度。