遗传学
突变引起的罕见遗传疾病控制RNA蛋白质代谢
今天发表在自然杂志上沟通,领导的一个国际集团合作者UPMC匹兹堡儿童医院的研究人员发现了一种罕见的神经系统疾病的遗传原因明显……
,2021年5月07
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神经科学
研究确定不同光谱的神经元控制运动
在老鼠的一项研究中,美国国立卫生研究院的研究人员识别和绘制不同光谱的沿着脊髓运动神经元。这些神经元,发送和接收消息在整个身体,包括……
2021年4月30日
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遗传学
新的研究扩展评价基因治疗脊髓性肌萎缩
脊肌萎缩症(SMA)的罕见意味着有前途的新的治疗方法可能被测试在批准前只有有限的频谱的病人。调查人员评估新批准的药物,onasemnogene abeparvovec,…
2021年4月6日
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神经科学
研究人员发现大脑如何“连接”后的疾病
三位一体的研究人员正在研究大脑如何连接在神经系统疾病本身。今天的团队构建治疗的更常见的全球环境运动神经元病(MND /肌萎缩性侧索硬化症)和脊髓性肌……
2020年11月17日,
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研究人员开发的方法防止毒性与神经基因疗法
宾夕法尼亚大学医学研究人员已经开发出一种新的有针对性的方法,以防止中毒后看到背根神经节感觉神经元的基因疗法治疗神经系统疾病。这是一个重要的障碍清除,……
2020年11月11日
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神经科学
治疗早期还是等待?专家考虑最好的方式来管理温和形式的脊髓性肌萎缩
治疗性干预的出现脊髓性肌萎缩(SMA)增加了诊断和治疗发生前症状的重要性。何时开始治疗儿童不太严重的疾病仍然是有争议的。…
2020年6月11日
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遗传学
科学家发现ALS基因之间的联系
酶Gemin3被确认为分子之间的“桥”基因的突变或中断导致肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS),根据一项新的研究在自然科学家的科学报告……
2020年1月16日
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药物
无价的治疗婴儿花费210万美元,但保险公司支付,现在她生活的预期
四个月大的Ainsley Cardente微笑,喜欢她妈妈和抗议的“直升机”搭乘当午餐晚了。很普通,这一切。和她的生活有望保持这样最近由于210万美元的药物……
2020年1月6日
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