斑马鱼的研究为遗传疾病的新疗法铺平了道路

谢菲尔德大学的科学家们对斑马鱼进行了开创性的研究，为一种常见遗传疾病的新疗法铺平了道路。斑马鱼是一种能够修复自己心脏的动物。

夏可玛丽牙病(CMT)是影响神经系统的最常见的遗传疾病。英国有超过2万人患有CMT，这种疾病通常会导致进步的弱点而且脚部长期疼痛，导致行走困难。目前尚无治愈CMT的方法。

由Andrew Grierson博士和他的团队在谢菲尔德转化神经科学研究所(SITraN)和MRC发育和生物医学遗传学中心(CDBG)进行的一项研究项目揭示了斑马鱼可能是发现新物种的关键治疗方法治疗这种情况。

格里尔森博士说:“我们对斑马鱼进行了研究遗传缺陷导致人类CMT。鱼发育正常，但一旦成年，它们就开始出现游泳困难。

“通过观察这些鱼的肌肉，我们发现问题在于它们之间的联系运动神经元肌肉是人类行走和鱼类游泳所必需的。”

CMT代表了一组神经退行性疾病，其典型特征为髓鞘脱失(CMT1)，一个过程，导致损害髓鞘它们围绕着我们的神经元，或运动神经元和感觉神经元的远端轴突变性(CMT2)。远端轴突是神经元内神经递质包的末端。

大多数CMT2病例是由mitofusin 2 (MFN2)的突变引起的，MFN2是编码一种负责线粒体融合的蛋白质的必需基因外膜．线粒体被称为细胞发电厂，因为它们产生了大部分的三磷酸腺苷(ATP)供应，ATP被用作一种钙的来源化学能．

格里尔森博士说:“之前使用小鼠等哺乳动物模型对这种疾病进行的研究一直存在问题，因为丝裂蛋白基因对胚胎发育至关重要。使用斑马鱼，我们能够开发一个成人发病的模型，进行性表型，主要症状为类似CMT2的运动功能障碍。

“运动神经元是我们身体中最大的细胞，因此它们高度依赖细胞运输系统，通过连接脊髓和肌肉的长神经细胞过程传递分子。我们已经知道，在阿尔茨海默病、运动神经元病和痉挛性截瘫等疾病发展的早期，细胞运输系统的缺陷就会发生。通过我们的斑马鱼模型，我们发现运输中的类似缺陷也是CMT疾病过程的关键部分。”

Grierson博士和他的团队目前正在寻求资金，以利用斑马鱼模型来确定CMT的新疗法。由于它们的大小和独特的生物学特性，斑马鱼是用于药物筛选的理想选择，以确定治疗人类不治之症的新疗法。

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